Японские ученые не обещают избавить мир от даунов, хотя могут научиться этому

избавить мир от даунов
Они ведут работу над удалением 47-й хромосомы

Японские учёные из Университета Миэ (Mie University) практически избавились от 47-й хромосомы у людей с синдромом Дауна. Такое заголовок преждевременен, но он показывает направление действий этих ученых.

С помощью CRISPR они точечно вырезали лишнее, активность генов вернулась к норме, нервная система стала активнее, обмен веществ замедлился.

Мы разработали систему CRISPR так, чтобы она нацеливалась исключительно на лишнюю хромосому, не затрагивая нормальную пару

Тесты были проведены на выращенных в лаборатории стволовых клетках. Примечательно, что после удаления 47-й хромосомы клетки быстрее росли и вырабатывали меньше активных форм кислорода. Таким образом, преждевременное старение замедлялось, несмотря на более быстрый рост клеток.

Испытания в лаборатории пройдены, предстоит следующий этап — клинические испытания на людях.

47-я хромосома это копия 21- хромосомы. Она дает беды с умственным развитием, болезни сердца и риск болезни Альцгеймера.

Ученые отмечают,  что их цель не устранение заболевания синдрома Дауна. А намерение понять, как редактирование генома может помочь облегчить биологические проблемы, связанные с этим состоянием.






На эту тему:
Почему лечение дорогое: ФАС раскрыла медицинский картель на 1,2 млрд рублей
Нейросеть-врач DxGPT от Microsoft: лучше и ближе Вашего врача