Японские ученые не обещают избавить мир от даунов, хотя могут научиться этому

Японские учёные из Университета Миэ (Mie University) практически избавились от 47-й хромосомы у людей с синдромом Дауна. Такое заголовок преждевременен, но он показывает направление действий этих ученых.
С помощью CRISPR они точечно вырезали лишнее, активность генов вернулась к норме, нервная система стала активнее, обмен веществ замедлился.
Мы разработали систему CRISPR так, чтобы она нацеливалась исключительно на лишнюю хромосому, не затрагивая нормальную пару
Тесты были проведены на выращенных в лаборатории стволовых клетках. Примечательно, что после удаления 47-й хромосомы клетки быстрее росли и вырабатывали меньше активных форм кислорода. Таким образом, преждевременное старение замедлялось, несмотря на более быстрый рост клеток.
Испытания в лаборатории пройдены, предстоит следующий этап — клинические испытания на людях.
47-я хромосома это копия 21- хромосомы. Она дает беды с умственным развитием, болезни сердца и риск болезни Альцгеймера.
Ученые отмечают, что их цель не устранение заболевания синдрома Дауна. А намерение понять, как редактирование генома может помочь облегчить биологические проблемы, связанные с этим состоянием.